Promotie T.B. (Tobias) Polak

Hieronder volgt een korte samenvatting van het proefschrift:

Expanded access is een toegangsroute tot niet-geregistreerde geneesmiddelen als er geen bewezen effectieve middelen zijn en het onmogelijk is patiënten in onderzoeksverband te behandelen. Voor patiënten die dringend behandeling behoeven en het langdurige ontwikkelproces niet kunnen afwachten, en voor patiënten die gebaat zijn bij een middel dat lokaal niet (meer) is geregistreerd, kan expanded access uitkomst bieden. Niet-geregistreerde geneesmiddelen kunnen worden aangevraagd voor de individuele patiënt (Leveren op Artsenverklaring) of voor patiëntengroepen (Compassionate Use Programma’s). Hier beschrijven we hoe expanded access is ontstaan en in de praktijk kan worden uitgevoerd. Wij constateren een toename van expanded access gebruik in Nederland. Met expanded access hebben artsen een belangrijk middel om tegemoet te komen aan onbeantwoorde zorgvragen. De keuze over te gaan tot expanded access dient zorgvuldig te worden afgewogen tegen de risico’s van behandeling met experimentele medicijnen, opties tot het staken van verdere behandeling en de wensen van de individuele patiënt.