De kostenontwikkeling van geneesmiddelen leidt tot zorg die niet betaalbaar en toegankelijk is. In de besluitvorming over de vergoeding van geneesmiddelen is het daarom essentieel om te bepalen in hoeverre de kosten van geneesmiddelen in verhouding staan tot de effectiviteit. Ondanks dat het algemeen wordt erkend dat gerandomiseerde, gecontroleerde trials (RCT’s) de gouden standaard zijn voor de beoordeling van effectiviteit van geneesmiddelen, is het ook bekend dat niet al het benodigde bewijs verkregen kan worden uit RCT’s. Daarom hebben vergoedingsautoriteiten de afgelopen jaren steeds meer interesse gekregen in bewijs uit de dagelijkse praktijk.
Brenda Leeneman MSc schreef haar proefschrift over dit onderwerp, getiteld “Evidence-based decision making on drug reimbursement in melanoma: Using real-world evidence to complement evidence from randomized controlled trials.” Doel van het proefschrift was om te evalueren hoe en in welke mate bewijs uit de dagelijkse praktijk het bewijs uit RCT’s kan aanvullen om ‘evidence-based’ besluitvorming over de vergoeding van geneesmiddelen te ondersteunen. Gemetastaseerd melanoom is gebruikt als casestudie, omdat het aantal geneesmiddelen voor deze indicatie de afgelopen tien jaar fors is toegenomen.
Bewijs uit de dagelijkse praktijk
De belangrijkste bevindingen van dit proefschrift zijn dat bewijs uit de dagelijkse praktijk gebruikt kan worden voor zowel herbeoordelingen van geneesmiddelen als indicatiebrede beoordelingen. Bewijs uit de dagelijkse praktijk kan niet gebruikt worden voor initiële beoordelingen van geneesmiddelen, omdat dergelijk bewijs simpelweg pas verzameld kan worden op het moment dat geneesmiddelen op de markt komen. Herbeoordelingen van geneesmiddelen kunnen van belang zijn op het moment dat belangrijke vragen niet beantwoord konden worden op het moment van de initiële beoordeling. Patiënten met gemetastaseerd melanoom die deelnamen aan RCT’s waren bijvoorbeeld niet representatief voor patiënten in de dagelijkse praktijk. De meeste RCT’s sloten patiënten met hersenmetastasen en/of patiënten met een slechte performance status uit, terwijl 40% van de patiënten in de dagelijkse praktijk minimaal één van deze karakteristieken heeft. Bewijs uit de dagelijkse praktijk kan inzicht geven in de effectiviteit van geneesmiddelen voor deze patiënten. Indicatiebrede beoordelingen zijn met name van belang voor indicaties waarvoor het behandelingslandschap snel verandert en/of patiënten meerdere behandellijnen krijgen. In dat geval kan bewijs uit de dagelijkse praktijk gebruikt worden om te beoordelen of geneesmiddelen op een patiëntgerichte, effectieve en kosteneffectieve manier worden ingezet.
- Promovendus
- Meer informatie
Op 15 oktober 2021 verdedigt Brenda Leeneman haar proefschrift getiteld “Evidence-based decision making on drug reimbursement in melanoma: Using real-world evidence to complement evidence from randomized controlled trials”. Wegens de COVID-19-pandemie is er beperkte gelegenheid om de verdediging fysiek bij te wonen in de Senaatszaal van de Erasmus Universiteit Rotterdam.
Lees hier meer over de verdediging.