Naar duurzaamheid en betaalbaarheid van dure cel- en gentherapieën?

In een onlangs gepubliceerde studie laten onderzoekers van Erasmus School of Health Policy & Management (ESHPM), Amsterdam UMC, en het UMC Utrecht zien dat de kostprijzen, inclusief een winstopslag, voor zowel Libmeldy als Zolgensma ruim onder de huidige (voorgestelde) lijstprijzen voor beide therapieën liggen, maar dat er een flinke bandbreedte is in de berekende prijzen. Het doel van de studie was om de prijzen voor cel- en gentherapieën te berekenen aan de hand van het ​​recent gepubliceerde, op kosten gebaseerde prijsmodel van Uyl-de Groot & Löwenberg. Libmeldy en Zolgensma, allebei gentherapieën voor ernstige erfelijke ziekten, dienden hiervoor als voorbeelden. Frederick Thielen (ESHPM): “We schatten de prijzen, gebaseerd op de kosten, voor Libmeldy en Zolgensma op respectievelijk 1.048.138 EUR en 380.444 EUR per behandeling. Deze prijzen zijn nog steeds erg hoog, maar liggen wel zo’n 65-80% onder de huidige (voorgestelde) lijstprijzen voor de genoemde therapieën.”

Prijsmodel

In de berekening hebben de onderzoekers onder andere de gemaakte kosten voor onderzoek en ontwikkeling (R&D) van de therapieën, het ontwikkelrisico, de productiekosten van de therapieën, het aantal patiënten, de kosten van geïnvesteerd geld en een 20% winstmarge voor de farmaceuten meegenomen. Deze benodigde informatie hebben ze voor zover mogelijk uit openbare bronnen, deels van de farmaceuten zelf, gehaald. Dat de berekende prijzen op basis van de kosten lager liggen dan de gevraagde lijstprijs door de fabrikant was te verwachten. Met huidige methoden baseren fabrikanten de lijstprijs van geneesmiddelen namelijk op de verwachte waarde die een therapie geeft voor de patiënt. Bij een mogelijk levensreddende gentherapie kan deze waarde dan enorm groot zijn.

Publieke debat

Uit de studie blijkt nog veel onzekerheid over de gebruikte invoerparameters van het model, wat zich vertaalt in een zeer grote onzekerheidsmarge. De belangrijkste reden hiervoor was een gebrek aan transparantie over de R&D-uitgaven en de kosten van de geneesmiddelenproductie. Toch willen de onderzoekers met de resultaten het publieke debat over op waarde gebaseerde en op kosten gebaseerde prijsmodellen en over "eerlijke" geneesmiddelenprijzen op gang houden.

Uyl-de Groot: “Het is belangrijk om vroeg met fabrikanten overleg te hebben over de kosten en waarde van nieuwe behandelingen. In Duitsland is zojuist bekend geworden dat op Zolgensma 38% korting bedongen is. In Europa vinden de prijsonderhandelingen nu plaats per land. Meer transparantie over de daadwerkelijk gemaakte kosten zou dit proces aanzienlijk kunnen versnellen, hetgeen ertoe zal leiden dat na registratie waardevolle therapieën sneller beschikbaar zijn.”