Expanded access is een toegangsroute tot niet-geregistreerde geneesmiddelen als er geen bewezen effectieve middelen zijn en het onmogelijk is patiënten in onderzoeksverband te behandelen. Voor patiënten die dringend behandeling behoeven en het langdurige ontwikkelproces niet kunnen afwachten, en voor patiënten die gebaat zijn bij een middel dat lokaal niet (meer) is geregistreerd, kan expanded access uitkomst bieden. Niet-geregistreerde geneesmiddelen kunnen worden aangevraagd voor de individuele patiënt (Leveren op Artsenverklaring) of voor patiëntengroepen (Compassionate Use Programma’s). Op 10 oktober j.l. is Tobias Polak cum laude gepromoveerd met zijn onderzoek naar expanded access.
In zijn proefschrift, ‘Unlocking the Value of Expanded Access: Ethical, Statistical, and Policy Considerations’, beschrijft Tobias Polak hoe expanded access is ontstaan en in de praktijk kan worden uitgevoerd. In zijn onderzoek, deel uitmaakt van een publiek-private samenwerking tussen de Erasmus School of Health Policy & Management, Erasmus MC, en myTomorrows, onderzocht Tobias met een wetenschappelijke loep problemen uit de dagelijkse praktijk. Hierbij toont hij een toename van expanded access als onderzoeksmiddel aan voor zowel regelgevers en onderzoekers als verzekeraars. Om deze data beter te gebruiken ontwikkelde hij een nieuwe statistische methode om expanded access data te kunnen integreren in de analyse van klinische trials.
Met expanded access hebben artsen een belangrijk middel om tegemoet te komen aan onbeantwoorde zorgvragen, maar Tobias’ onderzoek laat zien dat de klinische toegevoegde waarde van toegang tot ongeregistreerde geneesmiddelen beperkt is. De keuze om over te gaan tot expanded access dient daarom zorgvuldig te worden afgewogen tegen de risico’s van behandeling met experimentele medicijnen, opties tot het staken van verdere behandeling en de wensen van de individuele patiënt.
In zijn thesis belicht Tobias verscheidene ethische aspecten van expanded access, zoals betaalbaarheid en gelijkwaardige toegang. Tegelijkertijd suggereert hij verscheidene manieren om beleid omtrent expanded access te stroomlijnen en verbeteren.
- Meer informatie
Als onderdeel van zijn promotieonderzoek heeft Tobias door middel van een Prins Bernhard Cultuurfondsbeurs enkele maanden doorgebracht aan New York University. De Verenigde Staten is de bakermat van expanded access en de CUPA – Compassionate Use and Pre-Approval Access werkgroep aan de Division of Medical Ethics richt zich uitsluitend op onderzoek naar expanded access.
Het onderzoek is gepubliceerd in toonaangevende bladen zoals Lancet Oncology en JAMA. Ook zijn er ook filmpjes en animaties gemaakt om het onderzoek toegankelijker te maken voor een breder publiek. Alle publicaties en code zijn open access gepubliceerd.