Promotie H.Y. (Chrissy) van Beurden-Tan

Proefschrift in het kort:

Het volgende proefschrift "Multiple myeloma evidence-based decision-making using phase 3 randomized controlled trial evidence" beschrijft hoe fase 3 gerandomiseerde studie data kunnen worden gebruikt ter bewijsvoering voor het bepalen van de kosteneffectiviteit van behandelsequenties bij multipel myeloom (MM).
Voordat de kosteneffectiviteit kan worden berekend, is het samenvoegen van al het beschikbare bewijs vereist. Dit proefschrift laat zien hoe dit kan worden gedaan voor behandelingen bij nieuw gediagnosticeerde en recidiverende en/of refractaire (R/R) MM-patiënten in twee afzonderlijke Bayesiaanse netwerk meta-analyses (NMA) op basis van de meest gebruikte klinische uitkomst (d.w.z. progressievrije overleving). Een andere NMA werd uitgevoerd in RR MM-behandelingen met behulp van een andere - minder vaak voorkomende - klinische uitkomst (d.w.z. respons) om de behandelingen te vergelijken. Deze andere uitkomstkeuze vereist een andere NMA-methode en verandert de rangorde van de R/R MM-behandelingen ten opzichte van de conventionele NMA-methode. De correlatie tussen respons en tijd voor de volgende behandeling werd ook onderzocht met behulp van een competing-risk analyse op basis van patiëntniveau data van vier HOVON-studies in nieuw gediagnosticeerde MM patiênten. Ten slotte worden de conventionele NMA-resultaten van dit proefschrift geïntegreerd in een bestaand patiëntsimulatiemodel op basis van real-world data uit het Nederlandse PHAROS-registry om de kosteneffectiviteit van behandelingssequenties van nieuwe MM-behandelingen te schatten.
Dit onderzoek toont dus aan dat het mogelijk is om een kosteneffectiviteit patiëntsimulatiemodel  te ontwikkelen voor MM-behandelingssequenties op basis van fase 3 gerandomiseerde studies. En het benadrukt dat HTA-instanties zich bewust moeten zijn van verschillende methoden voor gegevenssynthese, wat resulteert in enigszins verschillende ranglijsten van behandelingen.