Promotie M.S.C. (Marscha) Verhulst-Holleman

Proefschrift in het kort:

Toenemende zorguitgaven veroorzaken een grote druk op de publieke uitgaven. Gezien de beperkte financiële middelen moet de gezondheidszorg betaalbaar blijven. Daarom moeten beleidsmakers in de gezondheidszorg bepalen welke medische behandelingen vergoed worden. Voor vergoedingsbeslissingen moeten beleidsmakers beschikken over gegevens van de (kosten)effectiviteit van de behandelingen. Het doel van dit onderzoek was om informatie te leveren over nieuwe behandelingen voor longkanker en prostaatkanker om beleidsmakers in de gezondheidszorg te informeren. In een netwerk meta-analyse (NMA) van vijf epidermal growth factor receptor-tyrosine kinase inhibitors (EGFR-TKIs) voor EGFR-mutatiepositieve niet-kleincellige longkanker (NSCLC) was osimertinib de meest gunstige eerstelijns EGFR-TKI. Een kosteneffectiteitsanalyse van vier verschillende eerstelijns EGFR-TKIs voor EGFR-mutatiepositieve NSCLC gaf een incrementele kosteneffectiviteitsratio van €128,343/QALY voor osimertinib versus afatinib. Regelingen om risico’s te verdelen (RSA’s) zijn alleen nuttig voor het verminderen van onzekerheid rondom incrementele kosteneffectiviteit van een behandeling als het type RSA aansluit bij de setting en het type onzekerheid.  De kosten in de dagelijkse praktijk van behandelingen voor castratie-resistente prostaatkanker in Nederland waren €67.174 per patiënt. Een simulatiemodel op patiënt-niveau had een gebrekkige interne validiteit hetgeen zou kunnen veroorzaakt zijn door niet-geobserveerde verschillen tussen behandelingen. Toekomstig onderzoek zou een combinatie van gerandomiseerde gecontroleerde trials (RCTs) en data uit de dagelijkse praktijk moeten onderzoeken. Dit onderzoek liet zien dat NMA’s zinvol zijn om (kosten)effectiviteit van meerdere behandelingen te onderzoeken. RSA’s kunnen onzekerheid rondom de incrementele kosteneffectiviteit van behandelingen verminderen. Gegevens uit de dagelijkse praktijk (RWD) kunnen informatie geven over kosten en effecten in de dagelijkse praktijk. Gezien de beperkingen van RWD, zou een combinatie van RWD en RCT verder onderzocht moeten worden.