Promotie R. (Ruth) Wester

Korte samenvatting van het proefschrift:

Multipel myeloom (MM) is een kwaadaardige plasmacelaandoening en is de tweede meest voorkomende hematologische maligniteit. Het wordt gekenmerkt door de klonale proliferatie van maligne plasmacellen in het beenmerg. Deze maligne plasmacellen produceren een monoklonaal eiwit (M-proteïne). Typische kenmerken veroorzaakt door deze maligne plasmacelkloon bestaan uit osteolytische botlaesies, nierinsufficiëntie, anemie en hypercalciëmie. Deze kenmerken zijn het resultaat van de accumulatie van plasmacellen in weefsels en door de productie van cytokines door de plasmacellen. De overleving van patiënten met MM is de afgelopen decennia aanzienlijk verbeterd dankzij de introductie van nieuwe therapeutische middelen, dat wil zeggen hoge dosis melfalan (HDM) gevolgd door autologe stamceltransplantatie (ASCT), immuunmodulerende middelen (IMiD's), proteasoomremmers (PI), monoklonale antilichamen en recent CAR T-celtherapie en bispecifieke antilichamen. Ondanks deze verbetering in therapeutische opties, blijft MM een ongeneeslijke ziekte. In dit proefschrift werd de uitkomst bij patiënten met MM geëvalueerd met behulp van verschillende behandelstrategieën met de nadruk op behandeling met IMiD's.