Promotie E. (Erica) Brivio

Hieronder volgt een korte samenvatting van het proefschrift:

Dit proefschrift is gericht op nieuwe therapeutische opties voor pediatrische acute lymfoblastische leukemie (ALL) en chronische myeloïde leukemie (CML). We leveren de resultaten van twee 'first-in-child' klinische onderzoeken, ontwikkeld binnen twee Pediatric Investigational Plans (PIP's), met als uiteindelijk doel de Regelgevende Instantie te informeren en goedkeuring te verkrijgen van inotuzumab ozogamicine (InO) en bosutinib voor pediatrische patiënten.

De meeste geneesmiddelen die we in de kinderoncologie gebruiken, zijn niet goedgekeurd voor de indicatie, en soms zelfs niet voor gebruik bij kinderen. In feite, loopt de ontwikkeling en goedkeuring van nieuwe geneesmiddelen voor kinderkanker achter op de ontwikkeling bij volwassenen. In Europa en de VS wordt nieuwe regelgeving uitgevaardigd om ervoor te zorgen dat bedrijven zich inzetten om geneesmiddelen voor kinderen te ontwikkelen, maar de huidige stimulansen zijn nog steeds onvoldoende aantrekkelijk voor farmaceutische bedrijven. Klinische onderzoeken bij kinderen, met name vroege fase 1-2-onderzoeken, zijn uitdagend vanwege het kleine aantal patiënten met kanker, vooral met recidiverende of refractaire ziekte.